阿斯利康罕见病创新药在华获批

阿斯利康宣布，中国国家药监局已正式批准硫酸氢司美替尼胶囊（科赛优），用于 3 岁及 3 岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的 1 型神经纤维瘤病（NF1）儿童及成人患者治疗，这是国内首个且唯一获批用于该患者人群的治疗药物。NF1 是罕见的进展性、遗传性疾病，多在儿童早期确诊，50% 的患者会出现 PN，可引发多种致残性症状。