此前,VSA012 注射液已在国内获批治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)。它是维亚臻基于自主知识产权 siRNA 技术平台研发的双链小干扰 RNA,通过 GalNAc 偶联靶向肝脏内补体因子 B(CFB)mRNA,抑制 CFB 蛋白表达。临床前数据显示其可长效抑制肝内 CFB mRNA 表达,显著抑制血液中 CFB 蛋白和补体旁路通路活性,且安全性良好。
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